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Artículos y contenido relacionado con terapias génicas y celulares.
Fármaco experimental ALRN-6924 triplica supervivencia en ratones con leucemia mieloide aguda (LMA), curando casi 40% y abriendo vía a ensayos clínicos.
Sobreexpresión del gen TFEB restaura función de neuronas dopaminérgicas en modelo de Parkinson. Potencial terapéutico vía activación farmacológica, evitand
Virus del resfriado (Delta 24) modificado ataca células madre de glioblastoma. Estudio con 25 pacientes muestra supervivencia prolongada y potencial inmuno
Terapia génica alarga telómeros y revierte fibrosis pulmonar en ratones. Activa telomerasa, ofreciendo potencial terapéutico para fibrosis idiopática.
Terapia génica corrige mutación en gen LAMB3, regenerando piel sana en niño con epidermólisis bullosa. Avance significativo para «piel de mariposa».
Terapia genética reduce insuficiencia cardíaca en cerdos, mejorando función ventricular y disminuyendo tamaño cardíaco. Se regula proteína fosfatasa 1.
Kymriah, terapia génica CART, aprueba FDA para leucemia linfoblástica aguda infantil refractaria. Estudio muestra remisión en 83% de pacientes y superviven
Neuroglobina (Ngb) previene y revierte glaucoma en ratones: inyección génica restaura función visual y mitocondrial, abriendo vía a posibles terapias.
Terapia génica con linfocitos modificados muestra remisión en 83% de pacientes con leucemia refractaria en ensayo clínico internacional.
Fármaco genético potencia vacunas contra el cáncer «silenciando» genes de tolerancia tumoral. Eficacia demostrada en modelos de melanoma con potencial para
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